细胞充满潜力，几乎每个人类细胞都包含成为任何其他类型细胞所需的遗传信息。例如，皮肤细胞与肌肉细胞或脑神经元具有相同的基因，但在每种类型的细胞中，只有其中一些基因被开启，而其他基因则保持沉默。
这就像 “相同的食材做出不同的饭菜”，如果我们了解每种类型细胞背后的 “配方”，那么理论上我们可以使用这些信息来设计人体中的每种细胞类型。
这就是 Mark Kotter’s 的目标。Mark Kotter 博士是 Bit Bio 的首席执行官兼联合创始人，剑桥大学的干细胞生物学家和神经外科医生，同时他也是 iPSC 分化技术 opti-ox的开发者。Bit Bio 成立于 2016 年，是一家总部位于英国剑桥的生物技术公司，主要分化人体细胞和构建组织模型。
该公司希望通过定向分化人体细胞来彻底改变临床研究和药物发现。核心团队包括临床阶段细胞治疗公司 Tessa Therapeutics 前首席财务官兼战略合作伙伴主管 Florian Schuster，阿斯利康前免疫肿瘤学临床开发副总裁 Ramy Ibrahim 等等。
“每种细胞类型都有自己的小程序或编码 —— 即定义它的转录因子”，Kotter 说。通过将正确的程序插入干细胞，研究人员可以激活编码这些转录因子的基因，并将干细胞转变为特定类型的成熟细胞。不过，细胞的反击常常使这些基因沉默，阻止转录因子的产生。
Kotter 的解决方案是将这个程序插入基因组的一个区域，该区域可以防止基因沉默，Kotter 称之为 “基因安全港”。
Bit Bio 目前出售两种不同的细胞系：肌肉细胞和神经元细胞，但其计划是创建更多用于制药行业和学术研究的定制细胞系。“我们现在与合作伙伴所做的事情是，进行一些与疾病相关的基因修饰，”Kotter 表示。他将这种方法比作在计算机上运行软件，通过在细胞基因组中插入正确的代码位，控制细胞的行为。
“这意味着我们现在可以运行程序，重新编程人类细胞。” 他补充道。细胞重编程技术也可以超越模型细胞系，帮助开发全新的治疗方法，如细胞疗法。
现阶段，上市的细胞疗法均为自体疗法，时间较长且价格比较昂贵。公开资料显示，国内上市的两款 CAR-T 细胞疗法挂 价格约为 120 万元。
参考资料：
https://www.wired.co.uk/article/bit-bio-programming-cells
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